自去年7月国家药监局启动优化创新药临床试验审评审批试点工作以来，截至目前，已有21个试点临床试验项目获得批准。这些临床试验均在30个工作日内完成审评审批，启动用时也显著缩短。
试点的价值远不止当下的“加速度”。针对创新药临床试验“限速”的关键环节，借助试点，监管部门、药物临床试验机构和企业协同配合，从多方面优化流程，探索建立全面提升药物临床试验质量和效率的工作制度和机制。一系列举措顺应了我国医药产业高质量发展的新形势。“新药研发的全球属性越来越显著。我国研究单位参与国际临床试验的比重逐渐提升，并涌现出了早期阶段的全球性临床试验，这对试验的速度、质量、协调性提出了更高要求。”中国医学科学院肿瘤医院副院长李宁道出了试验更快启动、更高效推进的现实需要。
试点工作即将收官，国家药监局梳理试点工作经验，并就优化创新药临床试验审评审批有关事项公开征求意见。一套可推广落地的长效机制呼之欲出。
试验启动快上加快
2024年7月31日，《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》印发。8月2日，北京、上海获批开展试点工作。此后，确认试点药物临床试验机构，遴选试点临床试验项目，开展试点项目审评审批……各项工作紧锣密鼓，向着30个工作日内完成临床试验申请审评审批、12周内启动临床试验的目标前进。
江苏康宁杰瑞生物制药有限公司（以下简称康宁杰瑞）一款抗肿瘤药物的Ⅰ/Ⅱ期临床试验被纳入了试点。2024年12月26日，该临床试验申请获批，审评用时仅26个工作日。今年1月14日，该临床试验在复旦大学附属肿瘤医院完成首例受试者给药，启动用时较企业预期大幅缩短。
“对于临床急需甚至有望附条件批准上市的创新药，研究进程哪怕只加快1个月，都非常有意义。”康宁杰瑞注册负责人说。
临床试验更快启动，关键在于风险把控。按照试点工作要求，康宁杰瑞在临床试验申请提交前对临床试验项目进行了全面的风险评估，并制定风险管理计划——这是临床试验各相关方都高度关注的一份文件，用于加强试验实施过程中安全性信号的监测、识别、评估和控制。上述负责人介绍，药物创新研发伴随着未知的安全风险，不仅需要研发企业基于已有研究深入分析，也需要研究者基于经验综合评估。
跨国药企已普遍将中国纳入全球同步研发之中，尤其是在关键临床试验和上市申请阶段。因此，一批跨国药企也积极响应试点工作，进行相应资源调配，推动在中国更早启动临床试验。
借助试点，拜耳集团的一款抗肿瘤药物在中国更快启动临床试验。作为该药物全球Ⅱ期临床试验研究的一部分，其全球首例受试者入组正是由中国研发中心完成的。这对拜耳集团来说具有里程碑意义，也为其后续全球多中心研究树立了效率标杆。
拜耳集团处方药事业部副总裁、中国研发中心总负责人李琦认为，这样的“中国速度”离不开积极的政策支持和多方的密切配合：“加速并不意味着降低要求。我们通过公司内外部多方的通力合作，顺利完成试点工作要求的新文件及院端流程前置工作；随后，继续与合作伙伴密切配合，实现了临床试验启动的显著加速。”
据悉，目前纳入试点的临床试验涉及肿瘤、内分泌系统、风湿免疫、神经系统、呼吸系统等疾病治疗领域，普遍实现了加快启动。
试点机构协同创新
药物临床试验启动效率也受伦理审查和临床试验机构合同、项目管理等环节影响，对此，试点药物临床试验机构从自身角度完善制度、优化流程，支持试点项目高效开展。
中国医学科学院肿瘤医院目前审查通过国内外企业的6项临床试验，其中2项已被纳入试点。这些药物均为first-in-class 抗肿瘤药物，多为首次进行人体试验，研发既要“提速”，也要“保质”。
“上述6项试验，我们的院内审批流程仅为10个工作日，较常规流程用时压缩约40%。”李宁介绍。
这得益于中国医学科学院肿瘤医院一系列优化举措。据悉，该院在开展前置立项和伦理审查的基础上，制定了试点相关工作制度及标准操作流程，进一步缩短立项、伦理审查、合同签署的时间。与此同时，为确保试验方案的科学性和受试者安全，该院更加重视试点项目的风险管控措施，要求立项、伦理审查人员提前介入试验方案讨论、参与完善方案设计，深化伦理委员会委员、研究者对风险管理计划内容和审查要点的认识。
复旦大学附属华山医院承接的试点项目多为跨国药企发起的国际多中心研究。该院以系列举措加速试点项目受理进程，建立各部门协同工作机制，推动申请受理、形式审查、伦理前置审查、协议前置审查以及遗传办的申请同步进行。该院也针对性地强化风险管理的各方责任，如要求研究者积极参与申办者与审评机构的沟通会议，试验准备阶段参与试点项目风险管理计划的制定，并在试验开展阶段密切监测研究参与者的安全，根据风险变化调整管理措施。
“在新药临床试验中，研究参与者面临的风险可能来自多方面，临床试验方案的设计直接关系着试验的科学性、伦理性和可行性。”复旦大学附属华山医院副院长伍蓉介绍，在试点项目启动前，该院临床试验机构学术委员会、伦理委员会秉持科学性原则，先后基于风险管理、伦理合理性进行审查。伦理委员会审查后可出具有条件批准函，将需要修改完善的意见传达给申办者与研究者，待国家药监局批准临床试验后再进行快速审查。在试验开展过程中，伦理委员会与临床试验机构共同关注研究者的项目实施情况，如是否严格按照方案筛选研究参与者、保护研究参与者安全和权益，是否持续监测药物安全性、及时报告不良事件。通过加强各方协作和沟通，共同推进试点项目的高效高质实施。
此次试点，北京、上海两地10余家药物临床试验机构参与，且普遍采取了缩短审查周期、加强风险控制的创新举措。此外，不少机构还应用信息技术加强各环节数据共享和项目跟踪，提升管理效率。
梳理经验固化制度
此次试点从小切口破题，快速推进，获得了热烈反响，背后是业界对我国药物临床试验质效再提升的期待。
近年来，药品审评审批制度改革深入推进，不断优化新药研发生态，我国成为全球药物创新的重要策源地，创新研发竞争也更为激烈。优化创新药临床试验审评审批试点释放出进一步深化改革的信号，也成为提升试验质效的新契机。
“试点对于早期临床研究的支持意义尤为明显。试点项目的审评审批用时已接近国际领先水平，这有利于企业在中国与全球同步启动临床试验，减少试验启动准备时间，有助于中国研发创新更顺畅地接入全球研发创新体系。”李琦表示。
伍蓉认为，试点不仅加速了部分创新药的研发进程，也强化了临床试验申请人的主体责任，提升了相关方对创新药临床试验风险的识别和管理能力。此外，试点可以为各方高效合作积累经验。通过试点，研究者更早参与临床试验方案的设计与讨论、更深入地理解法规和技术要求，并且申办者与试验机构之间的协同配合、试验机构与伦理委员会之间的协同合作都更为紧密。
李宁特别提到，试点深化了临床试验相关方对“质量源于设计”的认识：“我们在前期临床试验设计沟通阶段投入了更多时间，研究者、伦理委员会、试验机构充分参与到方案的撰写和评估工作中，对方案的科学性、伦理性、可行性都进行预先评估，这有助于更早发现问题、解决问题。”
值得一提的是，试点获得的经验被“自发”复制到了其他创新药临床试验中。李宁介绍，虽然一些试验项目未申请试点或申请后落选，但在项目运行中，临床试验机构和药企同样践行了试点工作理念，建立早期临床问题、临床设计的沟通渠道。
试点过程中，药品监管部门对试点机构和相关企业加强沟通指导、传递监管要求，并总结问题、梳理经验，进一步优化审评理念、工作程序、技术要求，总结提炼可推广落地的长效机制。
6月16日，国家药监局综合司就《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》公开征求意见，提出了创新药临床试验审评审批30日通道，用于支持国家支持的重点创新药，符合条件的罕见病药物、儿童药，全球同步研发品种。3天后，配套的申报资料要求也公开征求意见。
对此，业界充满期待。“如果30日通道实行，企业可以根据自身产品特点和研发策略选择恰当的注册申报方案，从而更好地推进药物研发流程。”李琦表示。（记者 落楠）
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